澳洲英国癌症研究中心资助的药物试验可以使儿童免于终生化疗副作用

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年仅两岁的她被诊断出患有最常见的儿童癌症之一——急性淋巴细胞白血病,它会影响白细胞——并面临艰苦的化疗和类固醇治疗。这让她非常虚弱,她需要物理治疗才能重新学会走路。

去年她被诊断出患有另一种疾病,急性髓性白血病,或AML,影响骨髓。但现在她正在蓬勃发展——这是当今诊断出患有常见癌症的儿童预后越来越积极的一个光辉例子。

总体而言,90% 的白血病儿童现在可以存活至少五年。然而,这种治疗是积极的,有许多潜在的副作用。例如,大约 10% 的 AML 儿童最终会因有毒化学疗法而导致永久性心脏损伤——有些甚至需要移植。但大多数化疗会导致不孕、肺部问题、听力问题,甚至可能导致几十年后出现继发性癌症。在某些情况下,儿童会因这些并发症而失去生命。

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满脸笑容:Holly Hughes,八岁,和她两岁的小妹妹萨默和四岁的弟弟哈里

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Louis Chesler 教授 (p伦敦癌症研究所儿科实验医学中心负责人(如图)说:“儿童非常需要毒性低得多的疗法。化疗和放疗的剂量很高,会对组织和主要器官造成很大的伤害。我们需要继续前进,了解新药如何对儿童起作用

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但是癌症研究的一场革命正在开始解决这个问题,减少化疗对年轻、发育中身体的影响。惊人的进步意味着全国各地的儿童都在癌症中幸存下来,而且副作用比以往任何时候都少。

Holly 参加了一项由英国资助的开创性癌症研究研究一种新药是否可以让医生降低毒性化疗剂量的试验。其他研究项目旨在了解仅靠手术是否足以治愈一些儿童。一些人探索基因疗法,希望它们能够首先阻止疾病的形成。

路易斯·切斯勒教授,该研究所儿科实验医学中心主任伦敦的癌症研究中心说:“对儿童的毒性要小得多的疗法存在巨大需求。化疗和放疗的剂量很高,会对组织和主要器官造成很大的伤害。我们需要继续前进,了解新药对儿童的作用。”

今天,作为《邮报》抗争的一部分,Holly 的感人故事得到了强调与英国癌症研究中心合作,战胜儿童癌症运动。该活动正在为影响儿童和年轻人的癌症的重要研究筹集资金,我们要求读者深入挖掘。此处概述的试验证明,最终,治疗可能不再需要比疾病更糟。

有些可以完全避免化疗

伦敦大学学院医院的研究人员正在调查一些患有罕见类型的儿童是否的淋巴瘤可以免于任何化疗。

霍奇金淋巴瘤是一种影响免疫系统的癌症,大约百分之十的病例被称为结节性淋巴细胞-显性霍奇金淋巴瘤 (NLPHL)。

当称为淋巴细胞的白细胞在淋巴结中增殖并失控生长并扩散到其他部位时,就会形成肿瘤

大多数患儿将接受手术切除胸部、颈部或腋下受影响的淋巴结,或进行化疗。一些年龄较大的青少年改为接受放疗。

这种方法非常有效,可挽救 90% 的患者。

但以前,使用的一些化疗药物会导致心肺损伤并增加中风的风险。它还经常导致生育问题。

一项名为 EuroNet PHL-LP1 的国际研究目前正在研究手术或低剂量化疗是否足够治愈儿童和青少年。接受试验的儿童首先接受手术,并且只接受化疗——只有三轮,而且剂量比平时低得多——如果仍然有癌症。不使用放射疗法。

试验成功:Elliot Abel,现年 23 岁,来自埃塞克斯,治疗期间在 2013 年 14 岁时被诊断出患有癌症后接受了低剂量的化疗

试验成功:Elliot Abel ,现年 23 岁,来自埃塞克斯,在 2013 年 14 岁被诊断出患有癌症后接受低剂量化疗

Ananth Shankar 副教授,儿科肿瘤学家领导这项研究的英国伦敦大学学院医院解释说:“以前的一些化疗毒性非常非常大,而且强度过大。大多数患者死于治疗的副作用或治疗引起的继发性癌症。

'大多数人活到 20 多岁和 30 多岁,但随后以后要面对由治疗引起的心脏问题。

'如果儿童也接受放疗,这对心脏来说是双重打击。生育能力也存在严重问题。'

从该研究中受益的人之一是来自埃塞克斯的 Elliot Abel,他在 2013 年被诊断出患有 NLPHL在 14 岁时发现大腿上有一个肿块。

今天,23 岁的 Elliot 不仅没有癌症,而且还避免了最严重的癌症副作用,化疗毒性极小。

这是事实

在 1970 年代,只有三分之一被诊断出患有癌症的儿童幸存下来,现在这一比例超过四分之三。

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Elliot 的父亲 57 岁的大卫周日告诉《每日邮报》,医生们对 Elliot 的反应如此之好感到惊讶低剂量化疗。 2014 年圣诞节前几天,他被告知不需要进一步治疗。

'在他被诊断出一年多后,我们被告知他完全康复了缓解期,”大卫说。 “他有一些脱发,这仍然对他有一点影响,并且每次化疗后都会出现恶心。他还必须冷冻一些精子样本,以防他的生育能力受到影响。我们还不知道结果。但除此之外,他幸免于一些可怕的事情。

'我见过孩子因放疗而皮肤灼伤,头发没有恢复,孩子们谁真的很低从这一切。对于青少年来说,这太难了。很难用语言表达我们的幸运。就像我们中了彩票一样。'

使用乳腺癌药物的幼儿园护理

神经母细胞瘤发生在胸部或腹部的神经细胞中,最常见于 5 岁以下的儿童,并且众所周知难以治疗。特别具有侵略性,它需要针对任何癌症的最强烈和毒性最强的治疗方案之一。

这涉及手术、化疗和放疗,通常需要长期住院和无数危险的副作用可能会持续一生,包括肺和 h耳部问题。

尽管接受了这种严厉的治疗,但只有一半患有这种疾病的最高风险形式且具有特定基因的儿童能够存活下来。< /p>

但由英国谢菲尔德癌症儿童基金会资助的研究一直在调查,用于患有乳腺癌和卵巢癌的女性的靶向药物是否可以成为一种更“温和”的替代方案这些孩子。

这些药物称为 parp 抑制剂,目前用于治疗携带突变基因 BRCA1(影响好莱坞女演员安吉丽娜朱莉)和 BRCA2 的女性。但研究表明,它们也适用于与另一种遗传异常相关的神经母细胞瘤病例。

好处是这些药物不会影响健康细胞,而且在成人中它们' 几乎没有副作用。

'患有这种类型的神经母细胞瘤的儿童目前正在接受一些用于任何类型癌症的最强烈的治疗,'博士说谢菲尔德儿童 NHS 基金会信托基金的儿科肿瘤学家 David King。

“这项研究可能意味着更多的儿童能够从疾病中存活下来并且需要更少的毒性治疗。”

通过药物组合拯救小心脏

对于患有急性髓性白血病的儿童,影响骨髓,治疗需要有毒化学疗法,可能会导致永久性心脏损伤,并且随着时间的推移会导致心力衰竭。使用的化疗药物称为蒽环类药物,对于提高存活率至关重要,对于一些儿童而言,存活率低至 40%。

在高危人群中像 Holly's 这样的病例,在患者可以进行干细胞移植以恢复其免疫系统之前,疾病必须得到缓解。但是,一项名为 MyeChild 01 的英国癌症研究中心试验正在研究,如果在化疗的同时给予另一种名为 gemtuzumab ozogamicin 的药物,是否会有更多的儿童存活下来。

新的药物是一种所谓的靶向治疗,它锁定白血病细胞表面的一种蛋白质,然后将微量化学疗法直接释放到细胞中,从而最大限度地减少对健康组织的损害。

该试验的目的是找出有多少这种药物可以安全地与有毒化学药物一起服用。

未来的试验可能会看减少有毒化疗剂量以保护心脏。

来自斯塔福德郡拉格比的 Holly 在 2021 年 2 月被确诊后于去年参加了该试验. 在从另一种类型的血癌——急性淋巴细胞白血病——中康复后,她的父母在蹒跚学步时被告知复发的几率只有 5%。

但它又回来了,尽管是以一种不同的、更罕见的形式。第一次看到 Holly 遭受治疗的副作用意味着她的母亲、前护士 Christina,32 岁,还有另外两个孩子——4 岁的 Harry 和 2 岁的 Summer,决心尽一切努力限制进一步的损害。

'Holly 从一个活泼的蹒跚学步的孩子变成了不能走路,因为她正在服用类固醇,'Christina 说。

'她不得不重新学习走路,这确实影响了她的情绪和行为。她因化疗而脱发,这也让她病得很重,体重也减轻了。

'所以当我们被邀请试用这种新药时,我们想接受它。我们想尽我们所能提供帮助。”

Holly 在医院接受了六个月的治疗,包括去年 5 月的干细胞移植,并打电话给两个月后她治疗结束的钟声。她定期进行心脏监测,到目前为止没有任何问题的迹象。

'即使试验没有帮助霍莉,它也会帮助其他孩子线,”克里斯蒂娜说。

线索锁定在肿瘤的 DNA 中

今年早些时候,奥利弗·贝尔 (Oliver Bell) 出生时,他的父母担心会发生最坏的情况。超声波扫描发现他的大腿有一个 6 厘米的肿块,医生说这很可能是婴儿纤维肉瘤——一种软组织癌,需要手术后进行化疗。

但是由于在剑桥阿登布鲁克医院对奥利弗的血液样本进行了开创性的 DNA 分析,小奥利弗在测试发现肿块实际上是良性的之后根本没有接受任何治疗。

这种被称为全基因组测序的分析可以提供有关癌细胞中驱动癌症的微小突变的重要信息

RELIEF: Baby Oliver Bell with parents Michael and Sara

救济:婴儿 Oliver Bell 与父母 Michael 和 Sara

Oliver 的母亲,26 岁的小学老师 Sara 说:'在 Oliver 出生后的前八周,我们生活在癌症主宰我们一生的前景中,下一步就是化疗。在他的全基因组测试两周后,一切都变了。我们发现他的肿瘤是良性的,并且在不治疗的情况下正在变小。我们松了一口气。'

在将近六个月大时,扫描显示奥利弗的肿瘤已从最初发现的 6 厘米自然缩小到仅 1 厘米。

全基因组测序在儿童癌症治疗中被证明是革命性的。在剑桥 NHS East Genomics Hub 的一项研究中,进行测试有助于告知医生哪种治疗对每个孩子最有效,并且意味着一些孩子需要强度较低的治疗。儿科肿瘤学家 Matthew Murray 教授说:“这意味着大多数儿童得到治愈且副作用最少,因此可以过上最充实的生活,不仅在童年时期,而且在成年后也是如此。”

一项名为 SMPaeds 的研究(部分由英国癌症研究中心资助)也在使用基因测序将患有晚期癌症的儿童与突破性试验相匹配。

该试验的下一阶段将研究使用液体活检(简单的血液测试)进行基因分析,而不是通过侵入性手术切除肿瘤样本,后者的处理时间也更长。

领导该试验的 Louis Chesler 教授说:'复发的癌症可能非常具有侵袭性,在我们得到他们的基因结果之前,我们失去了三分之一的孩子。我们需要快速的东西。我们希望能够在同一天返回验血结果,并且孩子们可以快速接受新的治疗。'

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在子宫内的婴儿中发现癌症

英国研究人员正在调查ng 基因线索可能预测儿童白血病的发展。

研究表明,每 100 个儿童中就有一个在出生时有两个基因以一小部分融合在一起他们的血细胞。在其中一些儿童中,这种异常基因与第三种基因相互作用,引发了导致急性淋巴细胞白血病(最常见的儿童癌症类型)发展的过程。

伦敦大学学院的一个团队现已发现一种药物可以阻止基因相互作用。

伦敦大学学院癌症中心主任 Tariq Enver 教授领导这项研究的研究所表示,这似乎阻止了引发白血病细胞产生的过程。即使该药物是在白血病细胞形成后引入的,它似乎也能杀死它们。

虽然该项目由英国癌症儿童基金会资助,但目前正在进行在早期阶段,Enver 教授说他的目标是能够识别出有患病风险的儿童,即使是在子宫内或出生时,并进行干预以阻止白血病的发展。

'这种疾病的治疗是有害的,'Enver 教授说。

'人们说大多数儿童都可以治愈,所以为什么要费心?但是,如果您能针对导致白血病的过程,您就可以阻止儿童经历任何一种情况。”

抗击儿童癌症:您的捐赠可以做什么FUND

请放心,您的捐款将 100% 用于资助英国癌症研究中心针对影响儿童和青少年的癌症开展的工作请。以下是您的捐款将支持的活动类型示例。

10 英镑

10 英镑可能会改变脑室管膜瘤的治疗方案,最常见于五岁以下儿童。目前,儿童的存活率仅为 60%。如果 40 人捐出 10 英镑,就可以资助一天的临床试验。

20 英镑

£20 可以帮助研究人员确定新的癌症治疗方法是否有效,从而资助数据分析师的时间和重要设备。如果 100 人捐出 20 英镑,它可以购买复杂的工具来研究癌症。

30 英镑

30 英镑可以帮助资助员工进行临床试验,为儿童带来新的医疗方法。这笔款项可以资助一名高级研究护士花一个小时的时间——帮助更多的孩子参加试验。

如何捐赠

每日邮报很高兴通过我们的筹款呼吁支持英国癌症研究中心。

筹集的所有资金的 100% 将用于支持英国癌症研究中心针对影响儿童和青少年的癌症的工作,以便更多 0-24 岁的人能够在癌症中高质量地生存

如果您想捐款

通过支票:支票抬头英国癌症研究中心(每日邮报)致英国癌症研究中心,邮政信箱 1561。牛津,OX4 9GZ。

如需其他所有捐赠方式,请访问: cruk.org/dailymailappeal


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