跳上蹦床，和姐姐一起欢笑，很难相信活泼的四岁女孩米拉患有危及生命的遗传病。
“我们努力让它发挥作用，让它变得正常和有趣，但这是数小时的治疗、物理治疗、雾化器和吸入药物，”她的妈妈 Jaimee Sewell 说。
“她每次只吃点零食就需要吃药……这对 Mila 来说很正常。”
Mila 被诊断患有囊性纤维化，年仅一岁，经历了肺衰竭住院，现在依靠大剂量药物来控制病情。
来自昆士兰州中部罗克汉普顿的休厄尔女士说，意识到自己可能比女儿活得更久是一件很艰难的事情。
“就像任何有孩子患有慢性病的父母一样，你会为他们应该过的生活感到悲伤，所以你必须接受这一点，”她说.
一种相对较新的治疗方法可以在不久的将来为 Mila 提供更好的生活质量，但她的家人在经济上无法负担这种药物。
每年花费 ab在 250,000 至 300,000 美元之间，直到去年联邦政府将 Trikafta 添加到针对 12 岁以上人群的药物福利计划之前，这种药物基本上是负担不起的。
Sewell 女士和其他倡导者呼吁将该年龄段降至 6 岁，这样像 Mila 这样的孩子在未来几年就可以负担得起。
“这会有很大的不同，她仍然会患有囊性纤维化，但不会缩短她的生命，”她说。
“如果我们能让她加入 Trikafta，我就不必考虑有一天比她活得更久的可能性。这是一个游戏规则的改变者。”
药物负担不起
根据联邦政府的说法，Trikafta 通过改善氯化物和水的流动来发挥作用某些遗传缺陷并有助于改善肺功能和呼吸。
澳大利亚囊性纤维化首席执行官乔阿姆斯特朗表示，该药物是一种三联疗法，是“最接近治愈”的药物
“目前，对于 12 岁以下患有囊性纤维化的儿童的父母，如果他们想要获得这种改变生活的治疗药物，他们将向上支付[大约] 每月 30,000 美元，”Armstrong 女士说。
她说，去年的上市意味着该药物从每月花费数万美元，一次减少到每月约 40 美元补贴。
“世界上至少还有 20 个其他国家/地区为 6 岁及以上的儿童提供 Trikafta 并提供补贴，”阿姆斯特朗女士说。
“至少”有 500 名澳大利亚儿童在等待获得药物，她说。
11 月，药品福利咨询委员会 (PBAC) 建议降低患者可以使用的年龄为 6 至 11 岁的儿童提供补贴治疗。
联邦卫生部长马克巴特勒的发言人表示，政府正在与该药物背后的公司 Vertex 合作，以“尽快采取行动尽可能“让年轻的年龄组也能使用它。
但政府无法给出明确的时间表，这让希望有固定截止日期的倡导团体感到沮丧.
“在 PBAC 推荐新药后，通常会在 g 之间进行讨论政府和制药公司，”阿姆斯特朗女士说。
“我们现在面临的挑战是，我们不知道这段时间有多长……我们正在等待，不知道这种药物何时上市。
“我敦促所有利益相关者，包括政府和 Vertex Pharmaceuticals，加快讨论和定价谈判，以免出现延误。”
Sewell 女士还希望确定 Mila 一到六岁就可以使用药物。
“进展不会从他们 12 岁开始，从他们出生那天开始，所以早期干预 [很重要]，”她说。
“每个人都应该过上优质的生活；它不应该是干扰它的药物的美元数字。”
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