澳洲mRNA 准备好进行第二幕:RSV 疫苗,然后是癌症疫苗

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用于对抗 COVID-19 的疫苗技术可以很快保护人们免受另一种致命呼吸道病毒的侵害,目前正在进行试验以确定它是否也可以有效对抗囊性纤维化和黑色素瘤。

一种 mRNA 疫苗呼吸道合胞病毒 (RSV) 的检测——一种可能危及婴儿和老年人生命的高度传染性感染——可能会在年底前出现在医疗诊所。

mRNA 疫苗背后的技术正在适应应对新疾病。

1 月,Moderna 报告了其 RSV 疫苗的一项大型后期临床试验的可喜结果:它在预防老年人出现症状性 RSV 方面的有效率为 83.7%。目前正在对孕妇和婴儿进行疫苗试验。

一种更雄心勃勃的治疗方法紧随其后:一种黑色素瘤疫苗。

该公司报告了 12 月份的一项试验的强劲结果并且正在考虑今年申请紧急批准。

“这不是炒作,”莫纳什大学 RNA 系统生物学实验室负责人 Traude Beilharz 副教授说。 “技术很棒。

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Haley Chartres 和儿子 Louis,曾接触过 RSV。< cite class="ojLwA">Credit:Scott McNaughton

“这将非常昂贵。但前景是巨大的。”

对于 Haley Chartres 来说,RSV 疫苗来得还不够快。她的儿子路易斯去年感染了这种病毒。几天之内,他喘不过气来。

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< p>“他基本上到了一个他在我怀里的地步,他变得非常无力。颜色变了在他的脸上,”沙特尔说。

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一辆救护车将路易斯送往医院,他最终在氧气和治疗下康复。但沙特尔说,这是任何父母都不应该经历的事情。

“百分之一百,我支持疫苗。任何看到孩子像那样挣扎的人都会同意我的看法。”

生物技术公司和政府向 mRNA 投入资金的梦想是 COVID-19 疫苗取得非凡成功的重演:有效率接近 95 %,击败了较旧的蛋白质和较新的病毒载体技术。

这些比率尚未完全实现。 Moderna 的 RSV 疫苗的数据很有希望,但并不比葛兰素史克和辉瑞公司使用传统技术开发的疫苗好。

而且 mRNA(或信使核糖核酸)有一个很大的未知数:它能提供多长时间保护?

“mRNA 疫苗在 COVID 的寿命方面表现不佳。我们需要知道这种特殊疫苗是否有所不同,”世界卫生组织流感参考和研究合作中心副主任 Ian Barr 教授说。

其他公司现在正在测试用于流感的 mRNA 疫苗, CMV(巨细胞病毒)、寨卡病毒和登革热病毒。但传染病只是 mRNA 的唾手可得的果实。

这些疫苗引入了一个敌人来训练免疫系统,本质上与旧技术相同。下一个疾病清单上的疾病利用了 mRNA 的能力来做其他药物做不到的事情。

“如果有人认为 mRNA 只是针对 COVID,那么过去六个月已经证明 mRNA 是一种Moderna 的首席医疗官保罗·伯顿 (Paul Burton) 博士说。

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2018 年初,一名医生将针头插入帕梅拉·莫雷 (Pamela Morey) 的手臂,并注射了一小安瓿mRNA。

莫雷患有晚期黑色素瘤,细胞在积累了一系列 DNA 突变后发生癌变。尽管进行了几次切除肿瘤的手术,但癌症还是会复发。

“他们告诉我,他们不能保证它不会在我的肺部或大脑中复发——如果它复发,那就是 < em>再见查理,你知道的,”她说。

在她接受注射前几周,科学家们切下了她的一大块肿瘤并对导致癌症的基因突变进行了测序:mRNA 包含那些基因在科学家称之为“个性化癌症疫苗”的试验中编码。

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与另一种增强免疫系统的药物相结合,mRNA 基本上训练莫雷的免疫系统寻找并杀死她体内循环的任何肿瘤细胞身体。与标准治疗相比,该试验将癌症复发或死亡的风险降低了 44%。 Morey 已经三年没有癌症了。

“这并不是对所有人都有效的方法,”澳大利亚黑色素瘤研究所的联合医学主任、该试验的研究人员之一乔治娜·朗教授说。 “但是,信号很强。”

继传染病和癌症之后,罕见病很可能成为下一个关注点。在这里,公司希望利用 mRNA 发出遗传指令的独特能力。

12 月,Vertex 宣布启动吸入 mRNA 治疗囊性纤维化的临床试验。该疫苗有望指导肺细胞复制缺失或有缺陷但至关重要的蛋白质。

“能够吸入 mRNA,然后让您的肺部编码 mRNA,然后表达正确的蛋白质——对我来说,这听起来像星际迷航,”昆士兰大学 BASE mRNA 设施主任 Timothy Mercer 副教授说。

并非所有 mRNA 疗法将尝试直接编码遗传信息。总部位于墨尔本的 RAGE Biotech 正在研究一种分子,这种分子可以在人体制造 mRNA 时改变 mRNA 的剪接,从而改变基因的表达方式。

“这不会改变基因,”公司董事克里斯托弗·赖特 (Christopher Wraight) 说. “它只是将自然过程转向健康方向。”

该公司希望利用该技术减少肺部炎症蛋白的数量,从而有望治疗肺部疾病。计划在未来几年进行临床试验。

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