澳洲科学家声称,数百万人每天服用的他汀类药物可以被非凡的新基因疗法所取代,单剂量即可将“坏”胆固醇降低高达 50%,他们称赞心脏治疗的“勇敢新世界

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科学家声称,数百万人每天服用他汀类药物来预防心脏病和中风可以在“十年内”被基因编辑疫苗取代。

这种非凡的新药可以操纵胆固醇调节细胞内的 DNA,在单次剂量后停止该物质的产生。

昨天在费城举行的美国心脏协会年度科学会议上公布了该产品。

试验结果显示一次性注射可降低“不良”低密度脂蛋白水平胆固醇降低 50% 以上。

洛杉矶心脏病专家 Karol Watson 教授预测心脏治疗将迎来“美丽新世界”:“这项试验表明, [基因]编辑可以持久降低 LDL。'

每日使用他汀类药物可能会成为一种由于一种革命性的新型基因编辑药物,这一切都成为过去(库存图片)

日常使用他汀类药物由于一种革命性的新型基因编辑药物(库存图片),这种疗法可能会成为过去式

这种名为 Verve-101 的治疗方法背后的专家相信,它的效果是持久的,甚至可能是永久性的。

他们承认研究还处于早期阶段,但他们的发现揭示了高胆固醇可能有效“治愈”或从一开始就避免成为问题。

“这是治疗心脏病的潜在游戏规则改变者,”Sekar Kathiresan 博士说, Verve-101 背后的心脏病专家之一。

他补充道:“我们已经证明一次性疗法可能是未来的趋势。”

到目前为止,九名患有遗传性疾病家族性高胆固醇血症(导致低密度脂蛋白水平极高,引发心脏病)的患者已得到成功治疗。

试验很快将扩展到更广泛的群体,包括那些患有心脏病的人。 Kathiresan 博士补充道:“我们希望这种治疗方法能够在本世纪末实现。”

该药物基于 CRISPR 技术,可以删除和重写细胞内的 DNA 片段。

与其他基于 CRISPR 的治疗方法(每剂成本高达 100 万英镑)不同,Verve 可以大规模生产- 101,Kathiresan 博士补充道。

迄今已成功治疗九名患者,即将进行试验扩展到更大的群体(库存图片)

迄今为止,已有 9 名患者得到成功治疗,试验很快就会扩大面向更大的群体(库存图片)

他说:“我们预计它的费用不会比支架或心脏搭桥手术等其他一次性心脏手术高。 '

他汀类药物是英国处方最多的药物之一:大约有 800 万成年人服用,每年开出超过 7100 万张他汀类药物处方.

这些药物非常有效,可将心脏病发作风险降低高达 50%,将中风风险降低三分之一,而成本仅为 15 英镑每年每位患者。

沃森教授表示,新疗法最大的担忧是安全性:“如果你正在编辑人类基因组,那就是一件大事,所以我们必须确保它是超级安全的。”

Verve Therapeutics 首席科学和医疗官 Andrew Bellinger 博士表示,大规模计划于 2025 年开始对数千名心脏病患者进行试验。

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