新西兰官宣！“渐冻症”天价药纳入新西兰公费名单

在新西兰

  新西兰药品采购机构Pharmac周四（12月8日）宣布，将两款新药纳入公共医疗，其中包括期待已久的治疗肌萎缩药物：Spinraza（通用名诺西那生钠nusinersen），如果自费使用，每年大约100万纽币。 Photo credit: RNZ 相关新闻：每人100万纽币！几十个新西兰孩子急需这种天价药 Pharmac表示，该机构将为新西兰18岁及以下、出现症状前或出现症状的I、II或IIIa型脊髓性肌萎缩症并符合某些指标的新西兰患者提供Spinraza。 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传疾病，影响患者的神经和脊髓，它会导致肌无力以及进行性运动和呼吸、吞咽困难。发病率约1/5000~1/12000。这种疾病分为1型和2型，其中1型最为凶险，通常患者在出生不满6个月时出现症状，寿命一般不超过两年。2型患者寿命可至成年期，但仍会出现严重症状，包括机体严重衰弱。据估计，新西兰约有75到100名脊髓性肌萎缩症患者，其中35人不满18岁。Spinraza获得批准，他们将是受益者。 Pharmac运营总监Lisa Willimas表示，这笔资金将对人们的生活产生“重大影响”。 “我们估计在第一年将有30至50名年轻人有资格获得资助治疗，预计接受治疗的人数会随时间的推移而增加。”她说。 Spinraza是Inois与Biogen联合开发的一款反义核酸药物，也是目前全球唯一一款脊髓性肌萎缩症治疗药物。它通过调节SMN-2基因前mRNA的拼接，从而在一定程度上功能性恢复SMN-1基因功能，缓解患者病情。该药物面世后，2016年12月23日首次在美国获批，目前已在多个国家和地区获得批准。2019年2月25日，中国国家药品监督管理局完成罕见病药物Spinraza（通用名诺西那生钠nusinersen）行政审批，历时仅173天。 除了Spinraza，Pharmac还宣布将一款vinorelbine口服药纳入公共医疗，这是一种用于减缓或阻止癌细胞生长的化疗药物。Willimas说，这款口服药可以让患者有更多时间与家人在一起，减少住院时间，“尤其是那些离医院较远的人。”。 该机构同时宣布扩大B型脑膜炎球菌疫苗bexsero的使用范围，将12个月以下的儿童和13至25岁的人员纳入资助名单内。 “脑膜炎球菌病对毛利裔和太平洋岛裔儿童造成了不公平的影响，因此我们将与新西兰卫生局合作，支持他们实施造福毛利人和太平洋岛民的计划。”Willimas说。 卫生部长Andrew Little表示，他和政府对更多药品获得公共资助的消息表示欢迎。 “自2017年以来，政府增加了药品采购预算，使Pharmac能够资助70种新药，并扩大了另外134种药物的使用范围，未来还会有更多。” --