8月30日，FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病，其商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）。
FDA称其为“一项历史性的行动，使美国第一种基因治疗方法得以实现，从而采取了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。”
法定价47万美元，诺华称无效不付钱
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自己搜索ctl019 novartis
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国内的白血病儿家庭花几百万的都有，如果47万美刀能治好，相信很多人会尝试
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美FDA首批基因治療醫血癌 83%患者症狀舒緩 藥廠索價370萬捱轟
撰文： 麥曉彤 發佈日期：2017-08-31 20:07最後更新日期：2017-08-31 21:42
美國食品藥品監督管理局（FDA）周三批出基因治療血癌法，做法是在患者的細胞中加入抗癌基因，再攻擊體內癌細胞。臨床數顯示，83%患者的症狀在三個月內逐步舒緩。
不過，這項基因治療有機會引發嚴重副作用，價格亦被指過度高昂。美國有病人權益組織批評藥商獅子開大口，反映藥物定價制度完全崩壞。
美國FDA首度批准以基因治療血癌。（VCG）
這項名為Kymriah的基因治療，主治急性淋巴球白血病(Acute Lymphocytic Leukaemia)。FDA的數據顯示，當中約15至20%的患者，會對治療、化療沒有反應或出現復發，Kymriah能為這些病人帶來一線生機。
急性淋巴球白血病的患者，身體會不斷製造不正常的白血球，正常的白血球數量則減少，令病人抵抗力降低，容易受到感染。這病症發病急速，病人大多為兒童。美國疾病控制與預防中心（CDC）的數據顯示，2014年近5千人確診急性淋巴球白血病，當中一半為小童及年輕人。美國國家癌症研究所（National Cancer Institute）估計，當地每年約有3100名、20歲以下人士確診患病。
臨床測試：逾八成患者病舒緩
Kymriah的治療方法是抽取病人的淋巴細胞T細胞，以基因改造技術加入嵌合抗原受體（Chimeric antigen receptor，CAR)。這受體可辨別並消滅血癌細胞，注射回病人體內後，可發揮抗癌功效。
在臨床試驗的63名病人中，83%患者接受治療3個月後，病情開始舒緩。根據現有的數據，89%患者接受治療後存活最少半年；79%患者甚至能存活一年或以上，當中絕大部分人均沒有復發。
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懷特黑德是首位接受血癌基因治療的病人。（Getty Images）
12歲的懷特黑德（Emily Whitehead）是首位接受基因治療的病人。她在2010年確診患上急性淋巴球白血病，接受化療後一度痊癒，但先後兩次復發，加強化療後仍然未見起色，瀕臨死亡邊緣。在2012年4月，懷特黑德的父母決定讓女兒接受基因治療臨床試驗。1個月後，懷特黑德的病情得到緩解，至今未有復發。
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然而藥力能維持多久暫時是未知之數，病人亦有機會出現嚴重副作用，包括細胞激素釋放症候群（Cytokine Release Syndrome），令患者發高燒、屙嘔；神經中毒則會影響平衡、說話能力，甚至出現幻覺、神經錯亂。
藥商諾華（Novartis）把治療定價為47.5萬美元（約369.5萬港元），表明若病人用藥1個月後仍沒有效用，會免除所有費用。非牟利組織Patients for Affordable Drugs稱與藥商會面的時候，對方沒有討論如何令價錢更合宜，反而不斷強調高額定價的原因。組織批評藥商不應藉開發新藥作為開天殺價的原因。
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