希望治愈
买药要花钱，这个大家都懂。
但是你见过价值500万澳币的药吗？
你没看错，500万澳币一针！
据悉，悉尼皇家阿尔弗雷德王子医院与一些机构合作全球其他科研机构，经过20多年的研究，
首次研发出突破性的基因疗法，用于治疗一种罕见的遗传性出血性疾病，称为血友病B。
由于F9基因突变，血友病B患者无法充分凝血蛋白质。血管一旦破裂，血液就很难凝固，常会出现失血过多和关节损伤等情况。
以前，B型血友病患者需要每隔几天注射一次凝血因子以维持他们的病情，
在这种新的基因疗法中，研究人员将携带 F9 基因的安全病毒注射到患者体内，
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病毒将F9基因带到肝细胞，在凝血蛋白是为患者的余生而做。
只需打一针，从根本上解决凝血异常问题。
当然，这种针剂的价格也是非常昂贵的——一针500万澳币，相当于一滴一千多澳币！
目前该疗法还处于实验阶段，40名左右的患者全世界都将参与这种基因疗法的临床试验。
John Rasko教授，在Royal Prince负责领导基因治疗阿尔弗雷德医院将其描述为“基因治疗史上激动人心的时刻”。
他说：“我们正在突破医疗技术的界限，为患者带来治愈的希望。”
在之前的试验中，纽省38岁的血友病患者Mark State Lee 自出生以来每周需要注射 3 次凝血蛋白，他的两个兄弟在儿童时期死于血友病 B 的并发症。
但自从接受基因治疗后，他再也没有流过血。
图为Mark Lee接受基因治疗
他说：“完全变了我的生活。”
“我小时候会不时流血，不会踢足球，其他孩子能做的事也做不了。”
“但是现在，我妈妈知道了，她唯一幸存的儿子不会死于血友病。”
“我有两个女儿也是血友病的携带者，但我知道如果她们把它传染给她们孩子们，他们只需要打一针，就可以过上正常的生活。”
图为马克·李与女儿、妻子
据我们所知乙型血友病是一种X染色体隐性遗传病，患者多为男性。
目前，澳大利亚约有 500 名男性患有 B 型血友病。
患有这种疾病的人会经常出血，通常是关节或肌肉。
出血有时是由外伤引起的，有时是无明显原因的自发性出血。
随着时间的推移，出血会导致严重的关节炎、慢性疼痛和残疾。
即使采用当今最先进的治疗方法，患者仍会经历痛苦的出血和终生的长期关节、肌肉和器官的损伤。
这种基因疗法不仅不会对患者造成痛苦和伤害，而且有望通过一次注射彻底治愈血友病。
同时，这也是为了使用基因疗法治疗 4000 这为包括失明在内的多种其他遗传疾病打开了大门。
我们还相信，随着未来医学研究的突破，更多患者将能够恢复正常生活。
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