澳洲被诊断患有晚期白血病的女孩经过革命性的基因治疗后现在没有癌症了

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一名十几岁的女孩在世界首次使用科学家称之为迄今为止最复杂的细胞工程后,她的晚期癌症已被清除。

Alyssa 已经接受了化疗和初步的骨髓移植 - 但未能清除她的白血病。

科学家说如果不接受治疗,她唯一的下一步就是姑息治疗。

这位来自莱斯特的 13 岁女孩在大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 首次使用碱基编辑细胞疗法。

一个月内,她病情缓解。

谈到实验性的新疗法,Alyssa 说:“一旦我做了,人们就会知道他们需要做什么,无论是哪种方式,所以这样做会有所帮助人们 - 我当然会去做。”

13 岁的阿丽莎 (Alyssa) 经历了世界首次使用科学家所描述的迄今为止最复杂的细胞工程来清除她的白血病

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这些来自健康志愿者捐献者的预制细胞经过新技术编辑,使其能够在不相互攻击的情况下追捕和杀死癌性 T 细胞。

T 细胞是一种白细胞,它在全身移动以发现并摧毁有缺陷的细胞。

Alyssa,2021年被诊断出患有T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL),接受了所有常规治疗,但疾病复发。

T-ALL 是儿童和年轻人中最常见的癌症,每年影响 500 人,T-ALL 复发者的存活率仅为 10%。

然后她成为第一个参加新临床试验的患者,该试验由医学研究委员会资助,在此期间她接受了通用 CAR(嵌合抗原受体)今年 5 月从一位健康的志愿者捐赠者身上预制的 T 细胞。

研究人员将碱基编辑描述为化学转换 DNA 的字母携带特定蛋白质指令的代码。

可以将经过编辑的 CAR T 细胞提供给患者,以便他们快速找到并破坏体内的 T 细胞身体,包括癌变的身体,之后可以进行骨髓移植以恢复其耗尽的免疫系统。

Alyssa,13 岁,被诊断在 2021 年与 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) 合影,尽管进行了所有常规治疗,但疾病复发了

Alyssa,13 岁,于 2021 年被诊断出患有 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL),尽管进行了所有常规治疗,但疾病复发了

20-研究人员说,在接受治疗八天后,Alyssa 的病情有所缓解,并且能够进行第二次骨髓移植。

据说她是随着她康复并继续在 GOSH 进行后续监测,她“在家表现良好”。

希望这项研究能够首次展示本周末在美国新奥尔良举行的美国血液学会年会上,可能会带来新的治疗方法和“最终为患病儿童带来更好的未来”。

科学家旨在招募你p 到 10 名患有 T 细胞白血病并且已经用尽所有临床试验的常规选择进入新疗法的患者。

GOSH 的医务人员希望,如果成功,可以在儿童病情较轻时更早地为他们提供治疗,并且将来可以将其用于其他类型的白血病。

潜在的试验患者将由 NHS 专家转诊。

科学家现在希望招募多达 10 名患有 T-细胞白血病,并已用尽所有常规选择,如 Alyssa,用于新疗法的临床试验。

GOSH 顾问免疫学家 Waseem Qasim 教授说: “这是一个很好的示范,说明我们如何借助专家团队和基础设施,在实验室中使用尖端技术,在医院为患者带来实际效果。这是迄今为止我们最先进的细胞工程,为其他新疗法铺平了道路,并最终为患病儿童创造更美好的未来。

'我们拥有独特而特殊的环境在 GOSH,这使我们能够快速扩大新技术规模,我们期待继续我们的研究并将其带给最需要它的患者。”

Alyssa 的母亲 Kiona 说他们一家人'在一个奇怪的云九上'并且'回到家真是太棒了'。

她补充说:'希望这可以证明研究是有效的,他们可以将其提供给更多的孩子——所有这些都需要有所作为。”

Robert Chiesa 博士,顾问GOSH 的骨髓移植和 CAR T 细胞疗法说:“自从 Alyssa 去年 5 月患上白血病以来,她从未实现完全缓解——化疗和第一次骨髓移植后都没有吨。只有在她接受了 CD7 CAR-T 细胞疗法和在 GOSH 进行的第二次骨髓移植后,她才摆脱了白血病。”

他将结果描述为“非常了不起”,但警告说必须在接下来的几个月内对其进行监控和确认。


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