一位患有罕见癌症的小男孩的母亲透露，她的家人准备花费超过 13 万美元，以便她的儿子能够在美国接受挽救生命的治疗，因为使用了一种药物澳大利亚无法帮助对抗这种疾病。
10 岁的悉尼男孩 Harry Sammut 开始抱怨胃痛，经过当地全科医生的例行检查和血液检查后，他被诊断出患有第四期两年前患上神经母细胞瘤，在 Westmead 儿童医院接受化疗 18 个月。
神经母细胞瘤是一种在神经细胞中生长的癌症，通常会形成肿瘤位于肾脏上方的肾上腺。
这种情况每年影响澳大利亚约 40 名儿童，通常在五岁以下的儿童中发现。然而，哈利在九岁生日前夕被诊断出患有这种疾病。
哈利的母亲朱莉娅告诉澳大利亚《每日邮报》，去年圣诞节前夕，她被迫与儿子一起前往美国参加一项临床试验。一种药物显示出有望治愈癌症的迹象。
Harry Sammut （如图）被迫在美国接受挽救生命的治疗，使用的药物可有效预防罕见癌症的复发，但该药物尚未在澳大利亚获得批准
“我们实际上要去海外取药，因为澳大利亚没有这种药，”她说。
哈利在 11 月份战胜了癌症，但医生告诉家人，癌症有 50% 的可能性会复发。
这个小男孩经历了多轮治疗，包括两次骨髓移植和免疫治疗，成功战胜了疾病。
朱莉娅决心帮助哈利彻底摆脱癌症，她开始做自己的研究，希望让儿子得到进一步的治疗。
她发现了一种名为 DFMO（二氟甲基鸟氨酸）的药物，研究人员发现这种药物与化疗结合使用可以有效治疗复发性神经母细胞瘤儿童。
哈利被接受参加审判，但朱莉娅表示，为了支付他的治疗费用，家人已经负债累累。
“这项试验预计在两年内为我们带来 130,000 美元，”她说。
“如果哈利旧病复发而我又无法回去工作，我们的债务可能会进一步增加。
“我们不会花钱，也不会四处游荡……我们只是单纯地过日子，做我们需要做的事情来拯救哈利。”
临床试验发现高危神经母细胞瘤患者复发风险降低50%后，美国食品和药物管理局于去年12月批准了DFMO百分。
两个月前，哈利和他的妈妈一起飞往美国，并计划在两年内进行五次单独的旅行，以接受治疗并接受治疗。给予一定剂量的药物。
“令人沮丧的是，我们必须将孩子带到海外，而且与孩子一起承担如此多的健康风险”免疫功能低下，”朱莉娅说。
“如果 FDA 批准了这种药物，那么澳大利亚肯定会开始进行试验，让他们考虑将其用于所有儿童，尽管这种药物很罕见癌症。'
10 岁孩子的母亲 Julia（如右图）说哈利的治疗费用预计为 130,000 美元
哈利（与他的妈妈朱莉娅合影）将再访问美国五次接受持续治疗并获得一定剂量的药物以消除癌症
DFMO 的临床试验尚未在澳大利亚获得批准，尽管试验针对成年患者的治疗已于 2023 年 7 月启动。
上个月在悉尼举行的参议院调查听证会上，澳大利亚神经母细胞瘤首席执行官 Lucy Jones 猛烈抨击了澳大利亚漫长的药物审批流程。澳大利亚。
她告诉调查罕见癌症诊断和治疗的调查，需要减少救命药物获得批准的延误。
“这让我感到震惊，但这是事实，在这个国家，孩子们经常因为文书工作而死亡，”琼斯女士说。
“对于在医院环境中提供的药物，需要 MSAC（医疗服务咨询委员会）批准，这可能需要 18 个月的时间。
'然而，事情并不止于此，因为制药公司随后需要经过漫长的谈判过程才能在州一级就报销方法达成一致。'
澳大利亚《每日邮报》联系 MSAC 征求意见。
澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 负责监管处方药、疫苗和医疗器械，可能需要长达 11 个月的时间来审查药物的安全性基于处方药获得批准之前制药公司进行的试验。
了解更多：Harvey 出生三天后死于一种罕见疾病。现在，他悲痛的家人正在努力将他的弟弟从同样严峻的命运中拯救出来。 data-src =“https://i.dailymail.co.uk/1s/2024/03/01/13/81574389-13107263-Hunter_Fletcher_pictured_who_will_turn_one_next_week_urgently_ne-a-2_1709300729554.jpg”高度=“332”宽度=“586”替代="亨特·弗莱彻（如图）下周将满一岁，他被诊断出患有与已故兄弟哈维相同的罕见遗传性疾病，迫切需要进行肝脏移植" class="blkBorder img-share" style="max-width :100%" />亨特·弗莱彻（如图）下周就满一岁了，他被诊断患有与已故兄弟哈维相同的罕见遗传性疾病，迫切需要进行肝脏移植
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