悉尼的研究人员发现了一种清除与这两种疾病相关的阻塞的方法，澳大利亚患者可能很快就会成为世界上第一批尝试单剂量注射以停止并可能逆转运动神经元疾病和额颞叶痴呆的一些症状的患者之一
TDP-43 蛋白的异常簇是许多神经退行性疾病的共同特征，包括运动神经元疾病 (MND)、额颞叶痴呆 (FTD) 和阿尔茨海默病。
<图类 =“_3ujPS _3x3-4 RMwbY _2XZQH”data-testid =“图像”><图片类 =“”><源媒体 =“（最小宽度：1024px）”srcSet =“https://static.ffx。 io/images/$zoom_0.153%2C$multiply_0.9788%2C$ratio_1.5%2C$width_756%2C$x_0%2C$y_0/t_crop_custom/q_86%2Cf_auto/f8bc1a8b1a61282a2641b0ee707538e2c5df680f，https://static。 FFX.io /images/$zoom_0.153%2C$multiply_1.9577%2C$ratio_1.5%2C$width_756%2C$x_0%2C$y_0/t_crop_custom/q_62%2Cf_auto/f8bc1a8b1a61282a2641b0ee707538e2c5df680f 2x" height="4 94 英寸宽度=740 "/>
Annika van Hummel 博士、Yazi Ke 教授和 Lars Ittner 教授是研究团队的成员麦格理大学的 15 年来一直在寻找治疗 MND 和额颞叶痴呆的方法。图片来源：Samantha Christensen
MND 患者在早期阶段会丧失肌肉力量，然后逐渐丧失行走、说话、吞咽和呼吸的能力。大多数人在诊断后五年内死亡。
FTD 是大脑额叶和颞叶细胞丢失时发生的一组疾病的名称。尽管罕见，但它是 65 岁以下人群中第二常见的痴呆症形式。演员布鲁斯·威利斯 (Bruce Willis) 于 2023 年被诊断出患有 FTD，时年 68 岁。
经过 15 年的研究，以打破或预防痴呆症的方法麦格理大学的 Lars Ittner 教授和他的神经科学家团队开发了一种单剂量基因药物，可以阻止小鼠 MND 和 FTD 的进展。
正在加载Ittner 说，最令人惊讶的是周五发表在国际神经科学杂志《Neuron》上的这项研究的一部分是，一些小鼠甚至恢复了力量并改善了运动表现，这表明溶解蛋白质簇有助于受影响的小鼠恢复正常功能
“希望你不仅能阻止这种疾病，这种疾病有时已经发展到非常糟糕的状态，而且实际上，你还可以恢复一些功能，”他说。 “这不会是一个奇迹，但是……恢复一些轻微的神经功能可以对患者产生重大影响。”
一家从该研究中分离出来的初创公司 Celosia Therapeutics 现在将寻求资金和支持监管部门批准在两年内将研究进行人体试验。
广告MND 也称为肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，会导致促进大脑、脊柱和肌肉之间交流的神经元丧失。
TDP-43 蛋白有助于调节基因表达和通常存在于脑细胞的细胞核中，但在某些条件下会积聚在细胞核外的部分细胞中，从而阻止它们正常工作。
Ittner 和他的团队是第一个发现这种蛋白质的人本质上是聚集在细胞核外的另一种蛋白质（称为 14-3-3）周围。然后，研究人员开发了一种充当“吸尘器”的药物，可以分解团块并让 TDP-43 蛋白返回细胞核，在那里它可以发挥其正常功能。
神经学家兼澳大利亚神经科学研究所 (NeuRA) 首席执行官马修·基尔南 (Matthew Kiernan) 教授表示，这项研究是“出色的科学”，但他警告说，将其应用于临床还有很长的路要走。
p>
他说，已经有超过 150 项治疗 MND 的动物试验取得积极成果，但迄今为止，没有一项在人体试验中取得成功。
正在加载“ALS 或 MND 不存在自然发生的情况。任何动物——这是一种人类特有的疾病，”他说。 “动物试验是成功的，并显示出希望，但尚未转化为人类。”
Ittner 说，他们的研究的不同之处在于，他们测试了 TPD-43 形成以产生 MND 的四种不同方式。和 FTD 症状。他们还治疗了已经出现症状的小鼠，而许多其他研究在它们出现症状之前就对其进行了治疗。
“这更接近临床环境，患者在症状变得明显并且疾病已经出现时去看医生。已经取得了进展，”他说。
这项研究由国家健康与医学研究委员会和澳大利亚 MND 资助。
Fight MND，该慈善机构是由前 AFL 共同创立的球员兼教练 Neal Daniher 已投入 120 万美元用于下一阶段的试验。
以当天最重要和最有趣的故事、分析和见解的总结开始新的一天。订阅我们的早间通讯。
澳洲中文论坛热点
- 悉尼部份城铁将封闭一年，华人区受影响！只能乘巴士（组图）
- 据《逐日电讯报》报导，从明年年中开始，因为从Bankstown和Sydenham的城铁将因Metro South West革新名目而
- 联邦政客们具有多少房产？
- 据本月早些时分报导，绿党副首领、参议员Mehreen Faruqi已获准在Port Macquarie联系其房产并建造三栋投资联
